Eli Lilly e Ascidian Therapeutics insieme per nuove terapie contro le malattie renali genetiche

Eli Lilly ha siglato un accordo globale di ricerca e licenza con la biotech statunitense Ascidian Therapeutics per sviluppare nuove terapie destinate alle malattie renali monogeniche, patologie ereditarie causate da mutazioni in un singolo gene. L’intesa ha un valore potenziale fino a 1,9 miliardi di dollari tra pagamento iniziale, milestone di sviluppo e commercializzazione e royalty sulle future vendite.

La collaborazione punta a sfruttare la piattaforma proprietaria di RNA exon editing di Ascidian, una tecnologia che consente di correggere le istruzioni genetiche responsabili della malattia intervenendo sull’RNA senza modificare in modo permanente il DNA. L’approccio è particolarmente promettente per le patologie causate da geni di grandi dimensioni o caratterizzati da numerose varianti mutazionali.

In base all’accordo, Ascidian guiderà le attività di scoperta e parte della ricerca preclinica, mentre Lilly sarà responsabile delle successive fasi di sviluppo, della produzione e della commercializzazione. La biotech manterrà inoltre la possibilità di sviluppare autonomamente o con altri partner ulteriori programmi nell’ambito delle malattie renali.

L’operazione rafforza ulteriormente la strategia di Eli Lilly nel campo delle terapie genetiche e conferma l’interesse crescente dell’industria farmaceutica verso le tecnologie di editing dell’RNA come nuova frontiera per il trattamento delle malattie genetiche rare.